CRISPR — это такая молекулярная машинка для переписывания ДНК. В теории она должна лечить кучу болезней, а на практике всё упирается в простую проблему: как занести этот инструмент в нужные клетки. Тут всё почти как с доставкой пиццы — адрес правильный, но курьер может застрять на полпути.
Обычно в роли курьера выступают вирусы или липидные частицы (как в ковидных вакцинах). Вирусы заходят в клетку ловко, но иммунная система реагирует на них так, будто это враг у ворот. Липидные пузырьки безопаснее, но часто вязнут в клеточных «мешках» — эндосомах. Итог: редактирование ДНК работает лишь частично.
Новая идея: обернуть CRISPR в ДНК-шубу
Учёные из Северо-Западного университета (Northwestern University), во главе с химиком Чадом Миркиным (Chad Mirkin), решили сделать ход конём. Они создали сферические нуклеиновые кислоты (SNA) — такие маленькие ДНК-шарики. Внутри — полный комплект CRISPR-инструментов: белок Cas9, направляющая РНК, матрица для починки ДНК. Снаружи — плотная «шуба» из ДНК.
Эта оболочка не только защищает содержимое, но и помогает клеткам охотно впускать груз внутрь. Более того, можно настроить, в какие именно ткани направятся частицы.
Что получилось
В лабораторных тестах такие ДНК-«такси» заносили CRISPR внутрь клеток втрое эффективнее, чем старые системы доставки. Клетки меньше страдали от токсичности, а сама корректировка ДНК шла точнее — более чем на 60 %.
Работа вышла в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences. Если хочется копнуть глубже в смежные темы, загляните в журнал «ACS Central Science».
И что теперь?
Если всё подтвердится в клинических испытаниях (а SNA-препараты уже тестируются на людях), это может стать прорывом для генной медицины. Лекарства будут не просто экспериментальными, а реально безопасными и точными.
Миркин признаётся: «CRISPR сам по себе потрясающий инструмент. Но без хорошего “транспортного средства” он не работает». Теперь у этих «генных ножниц» есть шанс превратиться в настоящий медицинский инструмент, а не в красивую лабораторную игрушку.
И, честно говоря, перспектива «чинить» ДНК так же буднично, как исправлять опечатку в тексте, звучит немного пугающе… но и невероятно захватывающе.
Литература
- Zhenyu Han, Chi Huang, Taokun Luo, Chad A. Mirkin. A general genome editing strategy using CRISPR lipid nanoparticle spherical nucleic acids. Proceedings of the National Academy of Sciences, 2025; 122 (36) DOI: 10.1073/pnas.2426094122
