Новое в лечении семейного аденоматозного полипоза

Исследователи из Тель-Авивского университета (Tel Aviv University) и Тель-Авивского медицинского центра им. Сураски (больница Ихилова) (Tel Aviv Sourasky Medical Center (Ichilov Hospital)) разработали инновационное лекарственное средство для лечения семейного аденоматозного полипоза (САП) — редкого наследственного заболевания, которое поражает подростков и молодых людей и зачастую приводит к колоректальному раку. Результаты исследования опубликованы в научном журнале International Journal of Cancer.

Введение

Новый препарат на основе антибиотиков ингибирует развитие полипов кишечника, которые, если их не лечить, становятся злокачественными. В предварительном клиническом исследовании состояние 7 из 8 пациентов, прошедших полное лечение, значительно улучшилось.

Актуальность проблемы

САП, который характеризуется множественными полипами вдоль желудочно-кишечного тракта, особенно в толстой кишке, обусловлен мутацией в гене аденоматозного полипоза кишечника (АПК). Эти мутации также имеют решающее значение для развития колоректального рака.

«Чтобы предотвратить развитие колоректального рака, пациенты с САП тщательно контролируются с помощью частых колоноскопий для выявления и удаления полипов», — объясняет автор исследования Рина Розин-Арбесфельд (Rina Rosin‐Arbesfeld). «Однако некоторым пациентам необходимо удалять толстый кишечник в очень молодом возрасте, что резко влияет на качество их жизни».

В своем нормальном состоянии АПК способствует выработке белка, который ингибирует развитие рака. Но мутации в гене АПК продуцируют неактивный белок, который не может предотвратить развитие полипов. У некоторых пациентов с САП мутации в гене АПК являются так называемыми «бессмысленными мутациями».

«Каждая последовательность из трех нуклеотидов в ДНК — это код, который оповещает клетку продуцировать определенную аминокислоту, которая является строительным материалом для белков, вырабатываемых в клетках организма», — объясняет Розин-Арбесфельд. «В конце последовательности, кодирующей белок, так называемый «стоп-кодон» останавливает производства белка. Но у пациентов с САП с бессмысленной мутацией стоп-кодон АПК появляется преждевременно, поэтому производство белка прекращается преждевременно, создавая неактивный белок».

Предыдущие эксперименты на клеточных культурах и мышиных моделях в лаборатории Розина-Арбесфельда показали, что определенные типы антибиотиков заставляют клетки «игнорировать» кодон остановки мутации, и в результате производится нормальный белок. Эти испытания дали многообещающие результаты, которые привели к клиническим испытаниям в Тель-Авивском Медицинском Центре Сураски.

Материалы и методы обследования

«Поскольку соответствующие антибиотики уже были одобрены для использования человеком, мы решили перейти непосредственно из лаборатории в клинику и исследовать лечение пациентов с САП», — комментирует Розин-Арбесфельд.

В клиническом исследовании 10 пациентов с САП получили новую антибактериальную терапию. 8 из них завершили лечение, которое длилось 4 месяца. 

Результаты научной работы

Колоноскопии, проведенные во время и после лечения, показали, что у 7 пациентов число полипов значительно уменьшилось. Более того, положительные результаты лечения стали очевидны через год после его начала.

«Наша цель как терапевтов, в дополнение к профилактике рака, заключается в улучшении качества жизни наших пациентов и их семей и предоставлении им возможности вести максимально полноценную и нормальную жизнь», — заключает Розин-Арбесфельд. «Новый терапевтический метод, который мы разрабатываем, может позволить пациентам отложить хирургическое вмешательство или даже полностью его предотвратить».

Авторы другого исследования утверждают, что новый анализ крови способен обнаружить несколько типов рака.

Приглашаем подписаться на наш канал в Яндекс Дзен


Рейтинг
( 1 оценка, среднее 5 из 5 )
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
МКБ-11