Исследователи из Школы медицины Маунт-Синай (Mount Sinai School of Medicine) определили целевую терапию для пациентов подросткового возраста с нейробластомой, смертельно опасным раком нервной системы у детей. Результаты исследования опубликованы в научном журнале Cancer Cell.
Актуальность проблемы
Нейробластома является одной из наиболее распространенных и агрессивных опухолей нервной системы в педиатрии и, как правило, имеет плохой прогноз, особенно когда она прогрессирует у детей старшего возраста. Успешность лечения заболевания варьируется, но особенно хуже прогнозы у пациентов подросткового возраста, особенно из-за отсутствия эффективного целевого лечения заболевания. Нейробластома возникает в незрелых нервных клетках надпочечников и областях позвоночника во время развития симпатической нервной системы, которая контролирует реакцию организма на «бегство или борьбу» на стресс.
Результаты научной работы
Исследователи обнаружили, что нейробластома у детей старшего возраста и подростков, содержащих делеции в гене ATRX, может быть чувствительной к таргетной терапии препаратом таземетостат. Таземетостат отключает фермент EZH2, который ингибирует гены, способствующие нормальному развитию нейронов, в свою очередь убивая клетки нейробластомы. Ингибиторы EZH2 уже проходят клинические испытания в фазе I и фазе II на других видах рака, включая лимфому, саркому и другие солидные опухоли, с некоторыми благоприятными результатами.
«Мы предположили, что мутантные белки ATRX способствуют агрессивной нейробластоме», — комментирует автор исследования Эмили Бернштейн (Emily Bernstein). «В этом исследовании мы стремились расшифровать основную биологию этих измененных белков при нейробластоме, опухоли, для которой эффективные терапевтические стратегии остаются неясными».
Основываясь на этом исследовании, ученые полагают, что ингибиторы EZH2 также могут быть эффективными при других мутантных раковых заболеваниях ATRX, таких как мультиформная детская глиобластома и остеосаркома.
Авторы другого исследования предложили комбинированное лечение рака поджелудочной железы.
