Команда специалистов из Уппсальской университетской больницы (Uppsala University Hospital) сообщила о первом успешном клиническом опыте трансплантации островковых клеток, защищённых с помощью генной инженерии. Пациент с тяжёлым диабетом 1 типа прожил более трёх месяцев с пересаженными клетками — и при этом не получал ни одного иммунодепрессанта.
Сегодняшняя стандартная терапия диабета, основанная на инсулине, позволяет дольше жить, но не избавляет от риска осложнений. К тому же любая пересадка органов обычно требует пожизненных препаратов, ослабляющих иммунитет и нередко приводящих к тяжёлым побочным последствиям.
Ход эксперимента
Детали исследования описаны в журнале New England Journal of Medicine.
Испытуемым стал 42-летний мужчина, который болел диабетом почти четыре десятилетия. Ему пересадили клетки поджелудочной железы, взятые у донора с совпадающей группой крови. С помощью технологии CRISPR-Cas12b учёные «выключили» ключевые гены, а затем добавили белок CD47, помогающий клеткам «прятаться» от иммунной системы. Обновлённые островки ввели в мышцу предплечья.
Никаких стероидов и препаратов для подавления иммунитета пациент не получал.
Результаты
Через 84 дня наблюдений оказалось, что отредактированные клетки не уничтожаются иммунитетом и продолжают работать.
✔ Уровень С-пептида оставался стабильным, а после приёма пищи — повышался.
✔ Показатель гликированного гемоглобина снизился почти наполовину.
✔ Методы МРТ и ПЭТ подтвердили сохранность пересажённых тканей без воспалительных реакций.
Несмотря на то что в организм внедрили только около 7% необходимого количества бета-клеток, пересадка доказала жизнеспособность подхода. Пациент пока продолжает колоть инсулин.
Перспективы
По словам ведущего автора исследования, Пер-Ола Карлссон (Per-Ola Carlsson), это «доказательство принципа»: клетки не только выжили, но и выполняли свои функции. В перспективе такой метод может привести к созданию терапии, способной избавить пациентов от постоянных инъекций и тяжёлых лекарств.
📌 Литература: Per-Ola Carlsson (Per-Ola Carlsson) «Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression», журнал New England Journal of Medicine, 2025. DOI: 10.1056/NEJMoa2503822
