Белок саркоспан поможет в лечении мышечной дистрофии Дюшенна

Авторы нового исследования приходят к выводу, что крошечный белок может играть важную роль в борьбе с сердечной недостаточностью, связанной с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), наиболее распространенным летальным генетическим заболеванием среди дети.

Исследователи обнаружили, что повышенный уровень белка саркоспана улучшает сердечную функцию, укрепляя клеточные мембраны сердца, которые становятся слабыми у пациентов с МДД. Данное исследование было опубликовано в журнале JCI Insight.

Актуальность исследования

Состояние, которое обычно поражает маленьких мальчиков, вызвано мутацией, которая препятствует выработке организмом дистрофина, белка, необходимого для здоровья скелетных, дыхательных и сердечных мышц. Достижения в лечении некоторых видов МДД, помогли продлить продолжительность жизни пациентов. Однако с возрастом пациентов с МДД их сердечная функция резко снижается.

«Пациенты, как правило, доживают до 20 или 30 лет. Были достигнуты важные улучшения в области респираторной помощи. В возрасте 20-30 лет, они зачастую они подвержены кардиомиопатии. Сердце функционирует вместе с основным компонентом клетки. Со временем она изнашивается», — говорит ведущий автор Мишель Парватияр (Michelle Parvatiyar).

Материалы и методы исследования

Используя уникальную модель мыши с недостатком дистрофина, Парватьяр провела исследование.

Результаты научного исследования

В своем исследовании команда обнаружила, что, хотя он и не является заменой дистрофина, чрезмерная экспрессия саркоспана в клетках сердца, по-видимому, способствует стабилизации клеточных мембран. Даже при стрессе избыточная экспрессия саркоспана способна улучшить дефект мембраны в клетках с дефицитом дистрофина.

«Саркоспан не совсем справляется с работой дистрофина, но он действует как клей, чтобы стабилизировать мембрану и удерживать белковые комплексы вместе, когда дистрофина не хватает», — говорит Парватияр.

Исследование функции сердца подтвердили, что саркоспан защищает клеточную мембрану, даже когда сердце подвергается стрессу. Саркоспан может служить не только стабилизирующим клеем, но и каркасом, поддерживающим другие важные белки на клеточной мембране. Эта функция может позволить саркоспану переносить мини-версии дистрофина, который в своем нормальном состоянии имеет длинный и громоздкий генетический код, к краям сердечных клеток, где они могут поддерживать хрупкие мембраны.

Выводы

«Идея состоит в том, что вы можете вводить саркоспан и дистрофин одновременно, и саркоспан может облегчить локализацию мини-дистрофина на клеточной мембране и помочь удерживать эти комплексы на месте», — говорит Парватияр.

Авторы другого исследования утверждают, что молочные продукты могут сохранять ваше сердце здоровым.

Приглашаем подписаться на наш канал в Яндекс Дзен


Рейтинг
( Пока оценок нет )
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
МКБ-11