Авторы нового исследования приходят к выводу, что крошечный белок может играть важную роль в борьбе с сердечной недостаточностью, связанной с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), наиболее распространенным летальным генетическим заболеванием среди дети.
Исследователи обнаружили, что повышенный уровень белка саркоспана улучшает сердечную функцию, укрепляя клеточные мембраны сердца, которые становятся слабыми у пациентов с МДД. Данное исследование было опубликовано в журнале JCI Insight.
Актуальность исследования
Состояние, которое обычно поражает маленьких мальчиков, вызвано мутацией, которая препятствует выработке организмом дистрофина, белка, необходимого для здоровья скелетных, дыхательных и сердечных мышц. Достижения в лечении некоторых видов МДД, помогли продлить продолжительность жизни пациентов. Однако с возрастом пациентов с МДД их сердечная функция резко снижается.
«Пациенты, как правило, доживают до 20 или 30 лет. Были достигнуты важные улучшения в области респираторной помощи. В возрасте 20-30 лет, они зачастую они подвержены кардиомиопатии. Сердце функционирует вместе с основным компонентом клетки. Со временем она изнашивается», – говорит ведущий автор Мишель Парватияр (Michelle Parvatiyar).
Материалы и методы исследования
Используя уникальную модель мыши с недостатком дистрофина, Парватьяр провела исследование.
Результаты научного исследования
В своем исследовании команда обнаружила, что, хотя он и не является заменой дистрофина, чрезмерная экспрессия саркоспана в клетках сердца, по-видимому, способствует стабилизации клеточных мембран. Даже при стрессе избыточная экспрессия саркоспана способна улучшить дефект мембраны в клетках с дефицитом дистрофина.
«Саркоспан не совсем справляется с работой дистрофина, но он действует как клей, чтобы стабилизировать мембрану и удерживать белковые комплексы вместе, когда дистрофина не хватает», – говорит Парватияр.
Исследование функции сердца подтвердили, что саркоспан защищает клеточную мембрану, даже когда сердце подвергается стрессу. Саркоспан может служить не только стабилизирующим клеем, но и каркасом, поддерживающим другие важные белки на клеточной мембране. Эта функция может позволить саркоспану переносить мини-версии дистрофина, который в своем нормальном состоянии имеет длинный и громоздкий генетический код, к краям сердечных клеток, где они могут поддерживать хрупкие мембраны.
Выводы
«Идея состоит в том, что вы можете вводить саркоспан и дистрофин одновременно, и саркоспан может облегчить локализацию мини-дистрофина на клеточной мембране и помочь удерживать эти комплексы на месте», – говорит Парватияр.
Авторы другого исследования утверждают, что молочные продукты могут сохранять ваше сердце здоровым.
