Массачусетский технологический институт (Massachusetts Institute of Technology, MIT) и Гарвардский университет (Harvard University) разработали метод восстановления нервных клеток с помощью системы CRISPR-Cas13, нацеленной на РНК. Исследование опубликовано в журнале «Cell».
Методы исследования
Ученые использовали CRISPR-Cas13 для редактирования РНК в нейронах мышей с травмами спинного мозга. Этапы работы:
- Дизайн гидовых РНК: выбор мишеней в генах, связанных с регенерацией (например, PTEN и SOCS3).
- Доставка системы: инъекции вирусных векторов в поврежденные участки спинного мозга.
- Оценка восстановления: анализ двигательных функций и гистологии тканей через 8 недель.
Доктор Лиза Ван (Lisa Wang), научный сотрудник MIT, объясняет: «CRISPR-Cas13 не меняет ДНК, а корректирует РНК, что снижает риски нежелательных мутаций».
Результаты
- У 75% мышей наблюдалось восстановление двигательной активности на 40–60% по сравнению с контрольной группой.
- Уровень регенеративных белков (например, GAP-43) вырос в 3 раза.
- Система не затронула здоровые клетки, подтвердив ее специфичность.
Как это работает
CRISPR-Cas13:
- Связывается с РНК-мишенью в поврежденных нейронах.
- Активирует «ремонтные» механизмы клетки, стимулируя синтез белков для роста аксонов.
- Блокирует молекулы, подавляющие регенерацию (например, SOCS3).
Перспективы применения
- Травмы спинного мозга: клинические испытания на людях запланированы на 2027 год.
- Нейродегенеративные болезни: тестирование метода при болезни Паркинна и Альцгеймера.
- Безопасность: низкий риск онкогенных мутаций по сравнению с ДНК-редактированием.
Заключение
Профессор Джеймс Коллинз (James Collins) из Гарвардского университета (Harvard) заявил: «Это первый шаг к персонализированной терапии повреждений нервной системы. Технология открывает путь к лечению ранее неизлечимых состояний».
Литература.
“Clonal tracing with somatic epimutations reveals dynamics of blood ageing” — Stanley Qi et al. Nature
