Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первое в истории лечение макулярной телеангиэктазии 2 типа (MacTel) — редкого дегенеративного заболевания глаз. Инновационное устройство Encelto (Revakinagene Cororetcel-Lwey), разработанное компанией Neurotech Pharmaceuticals, представляет собой хирургически имплантируемую систему для длительной доставки нейропротекторного белка CNTF.
Как работает технология?
Устройство представляет собой:
-
Биосовместимую капсулу с генетически модифицированными клетками пигментного эпителия сетчатки
-
Систему пролонгированного высвобождения цилиарного нейротрофического фактора (CNTF)
-
Защиту от иммунного отторжения
Научный сотрудник Мартин Фридлендер (Martin Friedlander) из Исследовательского института Скриппс (Scripps Research) и Медицинского исследовательского института Лоуи (Lowy Medical Research Institute) объясняет:
«CNTF поддерживает жизнеспособность фоторецепторов, замедляя их дегенерацию. Наши исследования показали, что одна имплантация может работать более 14 лет».
Клинические результаты
Эффективность подтверждена двумя исследованиями III фазы:
-
Замедление прогрессирования заболевания на 24 месяца
-
Сохранение стабильного уровня CNTF в течение 14,5 лет (по данным анализа извлеченных имплантов)
-
Хорошая переносимость у пациентов
В настоящее время проводятся пострегистрационные исследования IV фазы для оценки долгосрочных эффектов.
История разработки
-
2009 год — публикация в журнале «Journal of Clinical Investigation» о нейропротекторном эффекте CNTF в доклинических моделях
-
2010-е годы — сотрудничество с Neurotech Pharmaceuticals по созданию имплантируемой системы
-
2021-2024 — успешные клинические испытания
-
2025 — одобрение FDA
Значение для пациентов
MacTel вызывает:
-
Прогрессирующую потерю центрального зрения
-
Трудности с чтением и распознаванием лиц
-
Отсутствие ранее одобренных методов лечения
По словам Фридлендера:
«Это не просто прорыв для MacTel. Технология открывает возможности для лечения глаукомы, ВМД и других нейродегенеративных заболеваний».
Перспективы технологии
-
Исследование применения для возрастной макулярной дегенерации
-
Адаптация платформы для доставки других терапевтических белков
-
Потенциальное использование при заболеваниях ЦНС
Устройство поступит в клиническую практику в США в июне 2025 года. Это 17-я терапия, разработанная на основе исследований Scripps Research.
