Пенсильванский университет (США) достиг значительного прогресса в области лечения неврологических заболеваний. Ученые разработали липидные наночастицы (ЛНЧ), способные преодолевать гематоэнцефалический барьер (ГЭБ) и точно воздействовать на клетки головного мозга. Это открытие может стать ключевым шагом на пути к созданию эффективных методов лечения таких заболеваний, как болезнь Альцгеймера.
Для достижения этой цели исследователи присоединили короткие пептиды к ЛНЧ. Это позволило им добиться адресной доставки мРНК к нейронам и эндотелиальным клеткам, избегая инвазивных процедур. Пептиды, меньшие по размеру, более стабильные и простые в использовании, чем антитела, стали идеальным решением для терапии на основе ЛНЧ.
Результаты исследования, опубликованные в журнале Nano Letters, могут изменить методы лечения заболеваний головного мозга. Ученые стремятся повысить эффективность доставки для определения доли нейронов, необходимой для достижения терапевтического эффекта. Это нововведение приближает методы лечения на основе мРНК к клиническому использованию.
Научный сотрудник Майкл Дж. Митчелл отметил: «Наша первая статья представляла собой экспериментальную концепцию дизайна липидных наночастиц. Это было похоже на демонстрацию того, что мы можем отправить посылку из Пенсильвании в Калифорнию, но мы понятия не имели, где в Калифорнии она окажется. Теперь, с помощью пептидов, мы можем направить посылку определенным адресатам с общими функциями».
Проблема доступа к мозгу остается актуальной. Гематоэнцефалический барьер является сложной структурой, эволюционировавшей для защиты мозга от опасных молекул. Однако исследователи из Пенсильванского университета нашли способ преодолеть этот барьер с помощью ЛНЧ и пептидов.
В будущем команда ученых планирует определить, какую часть нейронов необходимо обработать для значимого облегчения симптомов неврологических заболеваний. Это поможет разработать более эффективные стратегии доставки и приблизить к реальности обещание лечения болезней Альцгеймера, Паркинсона и других заболеваний головного мозга.
Литература.
“Peptide-functionalized lipid nanoparticles for targeted systemic mRNA delivery to the brain” by Michael Mitchell et al. Nano Letters
