Исследователи из Института Броуда, Массачусетского технологического института и Гарварда совершили прорыв в области генной терапии, разработав новое средство доставки, которое эффективно преодолевает гематоэнцефалический барьер. Этот инновационный метод открывает новые возможности для лечения тяжелых заболеваний головного мозга, включая нейродегенеративные расстройства и нарушения развития нервной системы.
Исследователи из лаборатории Бена Девермана, научного сотрудника и старшего директора по векторной инженерии в Институте Броуда, разработали первый AAV, который способен эффективно доставлять терапевтические гены в мозг через гематоэнцефалический барьер. Это открытие стало возможным благодаря использованию человеческого белка, который служит «ключом» для проникновения AAV в клетки головного мозга.
Генная терапия с использованием этого нового средства доставки имеет потенциал для лечения ряда тяжелых генетических заболеваний, таких как болезнь Гоше, деменция с тельцами Леви, болезнь Паркинсона, синдром Ретта, дефицит SHANK3, болезнь Хантингтона, прионовая болезнь, атаксия Фридрейха, моногенные формы БАС и болезнь Паркинсона.
В исследовании, опубликованном в журнале Science, команда ученых показала, что их AAV эффективно проникает в мозг гуманизированных мышей, экспрессирующих человеческий белок. AAV достигает значительной части важных типов клеток головного мозга, включая нейроны и астроциты, и способен доставлять терапевтические гены, такие как GBA1, связанный с болезнью Гоше и другими заболеваниями.
Исследователи утверждают, что их новый AAV может стать более эффективным и безопасным вариантом для лечения нарушений нервного развития и нейродегенеративных заболеваний. Они также подчеркнули, что их метод может быть масштабирован для производства и использования в клинической практике.
Несмотря на успех на мышах, ученые признают, что предстоит еще много работы для адаптации метода к человеческим условиям. Они также работают над улучшением эффективности доставки генов и снижением накопления AAV в печени.
Исследование, проведенное командой под руководством Бена Девермана, открывает новые горизонты в области генной терапии. Их работа демонстрирует потенциал для создания эффективных и безопасных методов лечения тяжелых заболеваний головного мозга. Этот прорыв может стать важным шагом на пути к улучшению качества жизни пациентов, страдающих от неизлечимых заболеваний.
Литература.
“An AAV capsid reprogrammed to bind human Transferrin Receptor mediates brain-wide gene delivery” by Ben Deverman et al. Science
