Ученые из Scripps Research Institute разработали новую модель для изучения редкой и тяжелой формы аутизма, используя стволовые клетки пациентов. Эти органоиды, выращенные в лаборатории, позволяют детально исследовать развитие мозга и механизмы, лежащие в основе аутизма.
Исследование органоидов мозга при редкой форме аутизма
В исследовании были использованы стволовые клетки, полученные от пациентов с редкой и тяжелой формой расстройства аутистического спектра и умственной отсталостью. Эти клетки были превращены в органоиды мозга размером в миллиметр, на которых изучались взаимодействия различных типов клеток.
Результаты
Генетическая мутация MEF2C и дисбаланс клеток
Исследование выявило, что генетическая мутация MEF2C приводит к нарушению баланса между возбуждающими и тормозными нейронами в мозге, что является ключевым фактором развития аутизма.
Экспериментальный препарат НитроСинапсин
Экспериментальный препарат НитроСинапсин показал способность частично корректировать дисбаланс в органоидах мозга, что открывает перспективы для новых методов лечения аутизма.
Персонализированные органоиды и их применение
Использование персонализированных органоидов позволяет изучать расстройство в новых деталях и разрабатывать персонализированные подходы к лечению.
Обсуждение
Исследование подчеркивает важность органоидов мозга как инструмента для изучения расстройств аутистического спектра. Результаты могут способствовать разработке новых методов лечения, направленных на коррекцию генетических мутаций и восстановление баланса между типами клеток в мозге.
Заключение
Исследование демонстрирует потенциал органоидов мозга в понимании механизмов аутизма и разработке новых терапевтических подходов. Полученные данные могут стать основой для дальнейших исследований и клинических испытаний.
Литература.
“Dysregulation of miRNA expression and excitation in MEF2C autism patient hiPSC-neurons and cerebral organoids” by Stuart A. Lipton et al. Molecular Psychiatry
