Исследователи Медицинской школы Икана на горе Синай разработали инновационную систему для доставки крупных терапевтических молекул в мозг через гематоэнцефалический барьер. Система, названная BCC (Barrier Crossing Conjugate), использует биологический процесс трансцитоза, опосредованный γ-секретазой, для безопасной транспортировки лекарств.
Механизм действия
BCC позволяет биомакромолекулам, таким как олигонуклеотиды и белки, достигать центральной нервной системы (ЦНС) посредством внутривенной инъекции. Гематоэнцефалический барьер, защищающий мозг от вредных веществ, обычно препятствует доставке крупных биомолекул. BCC использует специализированный биологический процесс трансцитоза для преодоления этого барьера.
Экспериментальные данные
Исследования на моделях мышей и человеческой ткани мозга показали эффективность системы BCC в подавлении вредных генов, связанных с БАС и болезнью Альцгеймера. Лечение значительно снижало активность генов Sod1 и Mapt, не вызывая серьезных побочных эффектов.
Заключение
Разработка системы BCC представляет значительный шаг вперед в лечении неврологических и психиатрических расстройств, преодолевает барьер в доставке крупных терапевтических молекул и открывает новые возможности для системной терапии.
Литература.
“Intravenous administration of blood-brain barrier-crossing conjugates facilitate biomacromolecule transport into central nervous system” by Yizhou Dong et al. Nature Biotechnology
