Исследователи из университетов Northwestern и Case Western Reserve разработали инновационное лекарственное средство на основе полимеров для борьбы с болезнью Хантингтона — нейродегенеративным заболеванием, вызывающим разрушение нервных клеток головного мозга. Полимерная терапия эффективно останавливает гибель клеток, улучшает здоровье нейронов и двигательную функцию у мышей с моделью болезни Хантингтона.
Механизм воздействия
Терапия основана на пептидоподобных структурах, которые нарушают связывание токсичных белков в клетках, что приводит к их повреждению и дегенерации. В отличие от традиционных методов лечения, этот подход действует дольше и не имеет значительных побочных эффектов.
Перспективы применения
Ученые надеются, что терапия может быть назначена в виде еженедельных инъекций для замедления симптомов болезни Хантингтона. Это достижение открывает новые перспективы в лечении неизлечимого на данный момент заболевания.
Исследовательская группа и их вклад
Исследование возглавил Натан Джаннески из Northwestern, который совместно с Синь Ци из Case Western Reserve разработал полимерную терапию. Они использовали полимеры пептидной щетки, предотвращающие связывание белков друг с другом и защищающие нейроны.
Предыдущие исследования и открытия
Работа основана на предыдущих исследованиях Ци, выявивших белок VCP, аномально связывающийся с мутантным белком Хантингтона и вызывающий скопление белков в митохондриях. Это приводит к гибели клеток.
Новый подход к лечению
Джаннески разработал биосовместимый полимер с пептидами, который защищает их от ферментов и помогает преодолевать гематоэнцефалический барьер. Полимерная структура предотвращает связывание белков и сохраняет здоровье клеток.
Экспериментальные данные
В лабораторных экспериментах мыши с болезнью Хантингтона получали полимерную терапию, которая оставалась в организме в 2000 раз дольше традиционных пептидов. Это предотвращало фрагментацию митохондрий и сохраняло здоровье клеток головного мозга, улучшая поведение животных.
Будущие исследования и перспективы
Джаннески планирует продолжить оптимизацию полимера и изучение его применения при других нейродегенеративных заболеваниях. Его личный опыт и мотивация свидетельствуют о высокой значимости этого направления.
Заключение
Разработка полимерной терапии для болезни Хантингтона открывает новые горизонты в лечении неизлечимых заболеваний. Полимеры, содержащие пептиды, эффективно предотвращают связывание токсичных белков и сохраняют здоровье нейронов, что может привести к улучшению качества жизни пациентов с болезнью Хантингтона.
Литература.
“Proteomimetic Polymer Blocks Mitochondrial Damage, Rescues Huntington’s Neurons, and Slows Onset of Neuropathology In Vivo” by Nathan Gianneschi et al. Science Advances
