Учёные разработали десятки систем аденоассоциированных вирусов (AAV), которые с беспрецедентной точностью переносят гены в конкретные нейроны и глиальные подтипы в мозге и спинном мозге. Эти системы могут включать терапевтические или исследовательские гены только в целевых клетках, что устраняет необходимость в трансгенных животных и обеспечивает детальное картирование, активацию или подавление активности клеток.
Применение новых систем
Инструменты, подтверждённые на нескольких видах и хирургических тканях человека, достигают клеток, участвующих в таких расстройствах, как БАС (боковой амиотрофический склероз), эпилепсия и болезнь Паркинсона. Они закладывают основу для терапии генами головного мозга следующего поколения, которая будет воздействовать на корневые причины заболеваний, а не только на симптомы.
Ключевые преимущества
- Исключительная точность: системы доставки генов могут охватить различные типы нейронных клеток в мозге человека и спинном мозге с высокой точностью.
- Универсальность: платформа может быть использована для изучения нейронных схем и предоставляет исследователям системы доставки генов для различных видов без необходимости генетически модифицированных животных.
- Доступность: новые инструменты доставки могут быть широко применены во многих видах и экспериментальных системах, включая небольшие образцы тканей, удалённые во время операций на мозге человека.
Поддержка и финансирование
Работа поддерживается исследованием мозга Национальными институтами здравоохранения (NIH)посредством инициативы Neurotechnologies® или Brain Initiative®. Финансирование, выделенное менее четырёх лет назад, запустило крупномасштабный проект по разработке новых молекулярных инструментов, полезных для многих исследовательских лабораторий.
Перспективы
Новая коллекция ресурсов доставки генов закладывает основу для более точных методов лечения, которые нацелены только на клетки в мозге, спинном мозге или кровеносных сосудах головного мозга. Это открывает новые горизонты для исследований и лечения неврологических заболеваний.
Литература.
“An enhancer-AAV toolbox to target and manipulate distinct interneuron subtypes” by Elisabetta Furlanis et al. Cell
