Ученые разрабатывают лечение редких дегенеративных заболеваний

В новом исследовании, опубликованном в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences, ученые из Йельского университета (Yale University) обнаружили механизм, приводящий в действие редкое смертельное заболевание под названием Синдром вольфрама, а также его потенциальное лечение. 

Синдром вольфрама — прогрессирующее дегенеративное заболевание, которым страдает примерно 1 из 500 000 человек во всем мире, и характеризующееся появлением диабета в детском возрасте, а в подростковом возрасте-психическими симптомами, потерей зрения, глухотой и недержанием мочи. Большинство пациентов умирают в возрасте 30 лет.

Новое исследование подтверждает, что кальций внутри клеток организма играет ключевую роль и предлагает потенциальное лечение с использованием двух существующих препаратов. Когда белок вольфрамин снижается в клетках поджелудочной железы, кальциевая сигнализация нарушается. Это, как выяснили исследователи, приводит к снижению жизнеспособности клеток и снижению секреции инсулина, что, в свою очередь, провоцирует изнурительные симптомы заболевания. Исследователи протестировали ряд соединений на их эффективность в восстановлении кальциевой сигнализации и улучшении клеточных функций. Ученые обнаружили 2 препарата, которые показали свою эффективность — Ибудиласт и ингибитор Кальпаина. Ибудиласт был одобрен в течение почти 20 лет для лечения астмы в Южной Корее и Японии. В настоящее время он тестируется в ряде клинических испытаний в США, в том числе для возможного лечения рассеянного склероза (РС) и бокового амиотрофического склероза (БАС).

1% кальция, найденный внутри клеток и жидкостей организма, поддерживает множество важнейших биологических функций. Ученые исследовали связь этого вида кальция с синдромом вольфрама. Кальций в жидкостях организма необходим для сокращения мышц, нервной функции и секреции инсулина. Кальциевая сигнализация, в свою очередь, регулируется кальцийсвязывающими белками, включая нейрональный кальциевый сенсор-1 (NCS-1). В клеточной модели, в которой отсутствует вольфрамин, ученые измерили внутриклеточный кальций и обнаружили, что кальциевая сигнализация, а также кальцийзависимые функции клеток, в частности секреция инсулина и жизнеспособность клеток, были нарушены. В последствии авторы обнаружени, что Ибудиласт и ингибитор Кальпаина восстанавливают внутриклеточный кальций и клеточные функции.

Авторы другого исследования утверждают, что открытие в области изучения мозга показывает природу нейродегенеративных заболеваний.

Приглашаем подписаться на наш канал в Яндекс Дзен


Добавьте «МКБ-11» в любимые источники Яндекс Новости


Рейтинг
( Пока оценок нет )
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
МКБ-11