Исследователи из Медицинской школы Икана на горе Синай, входящей в состав Больницы горы Синай, разработали систему липидных наночастиц (BLNP), позволяющую мРНК безопасно и эффективно пересекать гематоэнцефалический барьер. Это открывает новые возможности для лечения болезни Альцгеймера, бокового амиотрофического склероза (БАС), рака мозга и наркомании.
Гематоэнцефалический барьер предотвращает попадание веществ в мозг, включая терапевтические препараты. Традиционные методы доставки лекарств не способны преодолеть его, но наночастицы из Медицинской школы Икана используют естественные транспортные механизмы мозга.
Ведущий состав, MK16BLNP, показал превосходную доставку мРНК в мозг по сравнению с одобренными FDA наночастицами липидов. Исследователи оптимизировали структуру липидов и провели серию анализов для определения оптимального состава.
MK16BLNP позволяет доставлять терапевтические мРНК непосредственно в мозг, где они могут быть использованы для обучения клеток производить необходимые белки. Это может помочь заменить отсутствующие белки, уменьшить вредные или активировать защитные механизмы.
Исследования с использованием мышиных моделей и изолированной ткани головного мозга человека показали, что MK16BLNP успешно доставляет терапевтические мРНК. Результаты были опубликованы в онлайн-выпуске Nature Materials 17 февраля.
Необходимы дополнительные исследования для оценки долгосрочной безопасности и эффективности технологии, включая токсикологические и оценку побочных эффектов. Однако исследователи уверены в потенциале липидных наночастиц для лечения заболеваний мозга.
«Мы очень рады продолжать оценивать эту новую платформу для более широких терапевтических приложений», — говорит старший автор исследования Эрик Нестерлер.
Этот прорыв открывает новые горизонты в лечении неврологических и психиатрических заболеваний и может стать основой для разработки новых методов терапии, которые помогут миллионам людей.
Литература
“Blood–brain-barrier-crossing lipid nanoparticles for mRNA delivery to the central nervous system” by Yizhou Dong et al. Nature Materials
