Болезнь Хантингтона — тяжёлое наследственное заболевание, при котором постепенно погибают нервные клетки головного мозга. У человека нарушаются движения, мышление, планирование повседневных дел, настроение и поведение. Сейчас нет одобренного лечения, которое могло бы остановить или обратить вспять саму нейродегенерацию, поэтому первые клинические испытания новых подходов привлекают особое внимание.
Специалисты Калифорнийского университета в Ирвайне (University of California, Irvine) начали первое в мире клиническое исследование у людей с болезнью Хантингтона, в котором применяют нервные стволовые клетки, полученные из эмбриональных стволовых клеток человека. Ранняя фаза исследования оценивает прежде всего безопасность терапии hNSC-01.
Что такое болезнь Хантингтона
Болезнь Хантингтона вызывается мутацией в гене хантингтина. Из-за неё в клетках образуется изменённый белок, который постепенно повреждает нейроны — нервные клетки, передающие сигналы в мозге.
Чаще всего симптомы появляются в возрасте 35–50 лет и нарастают в течение 10–20 лет. У пациентов могут возникать непроизвольные движения, нарушение походки, трудности с концентрацией, планированием и принятием решений, а также депрессия, раздражительность и другие изменения настроения.
Особенно сильно страдает полосатое тело — глубокая структура мозга, которая участвует в контроле движений, мотивации и принятии решений. Именно в эту область исследователи доставляют экспериментальные клетки.
Какую терапию проверяют
Терапия называется hNSC-01. Это нервные стволовые клетки, полученные из эмбриональных стволовых клеток. Стволовые клетки — это клетки, способные превращаться в более специализированные типы клеток. Нервные стволовые клетки могут давать начало клеткам нервной системы.
В доклинических исследованиях на животных такие клетки изучали как возможный способ поддержать повреждённый мозг. По данным исследователей, они могут защищать сохранившиеся нейроны, помогать восстановлению нарушенных нервных цепей, выделять защитные белки, включая мозговой нейротрофический фактор (brain-derived neurotrophic factor, BDNF), и уменьшать накопление вредных белковых скоплений.
Важно подчеркнуть: эти эффекты пока не доказаны у людей с болезнью Хантингтона. Именно поэтому исследование начинается с ранней фазы, где главный вопрос — безопасность и переносимость вмешательства.
Почему операция такая сложная
Клетки вводят не через кровь и не в спинномозговую жидкость, а непосредственно в полосатое тело мозга. Для этого требуется примерно шестичасовая нейрохирургическая операция под общим наркозом.
Во время вмешательства пациент находится в аппарате магнитно-резонансной томографии. Магнитно-резонансная томография — метод визуализации, который позволяет видеть структуры мозга без рентгеновского излучения. Хирурги используют стереотаксическую систему навигации: она помогает с высокой точностью провести инструмент к нужной глубокой области мозга и снизить риск повреждения соседних тканей.
Такой способ доставки выбран потому, что клетки должны попасть именно туда, где болезнь Хантингтона вызывает значимое повреждение.
Первый пациент уже получил вмешательство
Первое вмешательство провели в мае 2026 года в UCI Health — клинической системе Калифорнийского университета в Ирвайне (University of California, Irvine). Операцию выполнил нейрохирург Джефферсон В. Чен (Jefferson W. Chen) вместе с командой.
По словам главного исследователя клинического испытания Рави Раджмохана (Ravi Rajmohan), первая процедура прошла хорошо, и на момент сообщения у пациента не отмечали серьёзных нежелательных явлений. Второй пациент должен получить вмешательство в июле.
Спонсором клинического исследования является Лесли М. Томпсон (Leslie M. Thompson), научный сотрудник Калифорнийского университета в Ирвайне (University of California, Irvine). Производство клеток проводилось через площадку надлежащей производственной практики Калифорнийского университета в Дэвисе (University of California, Davis). Надлежащая производственная практика означает строгие стандарты качества и контроля при изготовлении медицинских продуктов.
Кто сможет участвовать
В исследование планируют включить 21 человека в возрасте от 18 до 65 лет с ранней стадией болезни Хантингтона. Сначала 12 участников войдут в группу постепенного повышения дозы. Это нужно, чтобы оценить безопасность разных уровней клеточной терапии. Затем ещё 9 человек войдут в расширенную группу, где продолжат оценивать безопасность и будут искать первые признаки возможной пользы.
Участников будут тщательно наблюдать после операции: врачи будут отслеживать нежелательные явления, неврологическое состояние и предварительные показатели эффективности.
Почему выводы пока должны быть осторожными
Это не готовое лечение и не доказательство, что стволовые клетки замедляют болезнь Хантингтона у людей. Речь идёт о первой проверке нового подхода в клинике. На этом этапе даже отсутствие серьёзных осложнений у первого пациента — важный, но очень ранний сигнал.
Клеточная терапия мозга требует особой осторожности. Нужно понять, как долго клетки сохраняются, как они ведут себя после пересадки, не вызывают ли воспаление, неконтролируемый рост, новые неврологические нарушения или другие поздние осложнения.
Что это может значить для пациентов и семей
Для семей, живущих с болезнью Хантингтона, это исследование важно как шаг к терапии, которая потенциально может воздействовать не только на симптомы, но и на повреждённые нервные сети. Если безопасность подтвердится, следующие этапы смогут ответить на главный вопрос: замедляет ли hNSC-01 прогрессирование болезни и помогает ли сохранить самостоятельность.
Пока пациентам не следует воспринимать эксперимент как доступный метод лечения. Участие в таких исследованиях требует строгого отбора, генетически подтверждённого диагноза, оценки общего состояния, готовности к операции и длительному наблюдению.
Ранее на МКБ-11 рассказывали о другом клеточном подходе при этом заболевании: трансплантация глиальных клеток замедлила проявления болезни Хантингтона у мышей. Новое исследование отличается тем, что теперь речь идёт уже о первом клиническом испытании у людей, но его цель пока остаётся ранней — оценить безопасность.
Литература
UCI Health. First patient receives neural stem cell therapy in groundbreaking Huntington’s disease clinical trial REGEN4HD. — 2026.