В новом исследовании, опубликованном в журнале Science, обнаружено, что для развития острого миелоидного лейкоза (ОМЛ), рака крови, поражающего как взрослых, так и детей, требуется более одного генетического «удара».
С возрастом организм приобретает мутацию, которая позволяет некоторым из клеток крови образовываться быстрее, чем другие, формируя свою собственную особую популяцию. Этот первый удар, известный как клональный гемопоэз с неопределенным потенциалом, или CHIP, не обязательно наносит вред организму. Но если происходит второй удар, который делает эти клетки злокачественными, это может привести к лейкозу. Результатом является быстрое накопление незрелых, дисфункциональных клеток крови. Ученые считают, что вмешательство в этот второй удар, используя соединение, которое находится на доклинических исследованиях и пока кажется безопасным, может предотвратить ОМЛ до его начала.
Лабораторных мышей с мутацией в гене NPM1 лечили на ранней стадии соединением под названием VTP-50469, после которого предраковые клетки крови перестали формироваться и лейкемия не развивалась. Соединение VTP-50469 предназначается для разрушения комплекса белков, которые объединяются и включают гены, вызывающие лейкемию. Соединение VTP-50469 разрушает 2 белка в этом комплексе, Menin и MLL, и комплекс распадается, поэтому гены лейкемии выключаются. В исследовании лейкемии, проведенном на мышах и клеточных линиях лейкемии, обработка VTP-50469 привела к резкому снижению количества лейкозных клеток и к ремиссии рака. Здоровые клетки крови не пострадали.
Авторы другого исследования заявили, что рецидив при остром лимфобластном лейкозе вызван лекарственной устойчивостью.
