Генная терапия поможет в лечении болезни Данона

В новом исследовании, опубликованном в журнале Science Translational Medicine, ученые из медицинского факультета Калифорнийского университета в Сан-Диего (University of California — San Diego) определили новый способ лечения болезни Данона с помощью генной терапии.

Актуальность проблемы

Болезнь Данона — это очень редкое, опасное для жизни состояние, при котором фундаментальный биологический процесс утилизации белков не работает. Это нарушение приводит к дисфункции сердечно-сосудистой системы, скелетных мышц, нервной системы, глаз и печени. Большинство пациентов умирают или нуждаются в пересадке сердца к третьему десятилетию жизни.

«Трансплантация сердца не всегда доступна для пациентов и не излечивает другие органы, пораженные болезнью Данона», — объясняет автор исследования Эрик Адлер (Eric Adler). «Мы знали, что нам нужно найти методы лечения, специально разработанные для устранения основной причины».

Болезнь Данона является результатом мутаций в гене LAMP2. Болезнь Данона чаще встречается у мужчин, а симптомы начинаются в раннем детстве или в подростковом возрасте. Во многих случаях это заболевание наследуется родителем, обычно матерью. 

Материалы и методы обследования

В течение почти десяти лет ученые работали над тем, чтобы определить, может ли генная терапия обеспечить новый метод лечения. Генная терапия включает в себя либо замену или восстановление гена, вызывающего проблемы со здоровьем, либо добавление генов, помогающих организму лечить заболевание. Ученые сосредоточились на добавлении специально разработанного гена, который восстанавливает функцию LAMP2, что приводит к улучшению работы сердца и печени.

«Мы использовали мышей, которые были моделью для болезни Данона у которых отсутствовал специфический ген LAMP. Мы применили генную терапию к группе этих мышей и сравнили с мышами, которые не получали лечение», — добавляет Адлер. 

Результаты научной работы

Мыши, получавшие генную терапию, продемонстрировали положительные результаты в отношении работы сердца, печени и мышц. Улучшилось общее функционирование сердца, а также способность организма утилизировать белки и запускать метаболизм.

«Используя генную терапию, мы смогли определить возможный новый метод лечения, отличный от трансплантации сердца. Это исследование является важным шагом для пациентов с болезнью Данона», — комментирует Адлер.

Авторы другого исследования заявили, что психические заболевания имеют общую генетическую структуру.

Приглашаем подписаться на наш канал в Яндекс Дзен


Добавьте «МКБ-11» в любимые источники Яндекс Новости


Рейтинг
( Пока оценок нет )
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
МКБ-11