Генная терапия поможет защитить от БАС и СМА

В новом исследовании, опубликованном в журнале Acta Neuropathologica, ученые идентифицировали ген в нейронах человека, который защищает от дегенерации моторных нейронов при смертельных заболеваниях, таких как боковой амиотрофический склероз (БАС) и спинальная мышечная атрофия (СМА). 

Ученые идентифицировали ген Synaptotagmin 13 (SYT13), который относительно распространен в резистентных глазодвигательных нейронах у мышей, крыс и людей по сравнению с чувствительными моторными нейронами в спинном мозге. SYT13 кодирует белок, который принадлежит к группе мембранных белков.

Результаты исследования показали, что генная терапия на животных моделях этих заболеваний защищает от гибели клеток и увеличивает продолжительность жизни. В экспериментах с человеческими моторными нейронами, образованными из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPS-клеток), взятых у пациентов с БАС и СМА, исследователи обнаружили, что введение SYT13 защищает клетки от дегенерации за счет снижения стресса эндоплазматического ретикулума (ЭР) и запрограммированной блокировки гибели клеток. Ген оказывал защитное действие независимо от генетических причин заболеваний.

Введение SYT13 восстанавливает чувствительные двигательные нейроны при обоих заболеваниях. Пролеченные мыши прожили на 50% дольше с СМА и на 14% дольше с БАС.

Авторы другого исследования заявили, что митохондрии нейронов защищают от болезни Альцгеймера и БАС.

Приглашаем подписаться на наш канал в Яндекс Дзен


Добавьте «МКБ-11» в любимые источники Яндекс Новости


Рейтинг
( Пока оценок нет )
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
МКБ-11